Gewinner in der Kategorie "Orphan Drugs": PTC Pharmaceuticals
Innovationen aus den Neurowissenschaften

23. Oktober 2015 – Der renommierte Galenus-von-Pergamon-Preis für herausragende Arzneimittel- und Grundlagenforschung in Deutschland kennt vier Kategorien: Primary Care, Specialist Care, Orphan Drugs und Grundlagenforschung. In drei Kategorien siegten neurowissenschaftliche Projekte: ein beachtlicher Hinweis auf die Innovation in diesem Forschungsfeld, auch 15 Jahre nach dem Ende der „Decade of the Brain“.

Eine unabhängige Jury von Spezialisten aus verschiedenen medizinischen Fächern und der Pharmakologie hatten am 15. Oktober in Berlin unter der Leitung des Jury-Präsidenten Prof. Dr. Erland Erdmann nach eingehender Diskussion die Gewinner der vier Kategorien dieses von der Springer Medizin Ärzte Zeitung ausgelobten nationalen Galenus-von-Pergamon-Preises ermittelt.

Schmerz: Modulation von überempfindlichen Nervenfasern

Von den fünf in die Endauswahl gelangten Kandidaten der Kategorie „Grundlagenforschung“ hat Herr Prof Dr. Jahn Erik Siemens aus dem Pharmakologischen Institut der Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg mit seiner Arbeitsgruppe gewonnen mit einer Arbeit zu den „Signalwegen überempfindlicher Schmerzfasern“, die Anfang dieses Jahres in der Fachzeitschrift Cell erschienen ist. Seine Arbeitsgruppe konnte zeigen, dass Entzündungen, traumatische Schäden oder Veränderungen wie z. B. Tumore zu einer pathologischen Sensibilisierung von Schmerzfasern in Haut und Bindegewebe mit einer gesteigerten Empfindlichkeit gegenüber Schmerzsignalen führen können. Er hat die Sensibilisierung von Schmerzfasern durch den Capsaicin Rezeptor TRPV1 untersucht und zum ersten Mal einen Mechanismus entdeckt, mit dem die erhöhte Sensibilität von TRPV1 spezifisch wieder heruntergefahren werden kann. Dieser neu entdeckte Signalweg könnte ein Ansatz für eine Therapie sein, gezielt die Schmerzüberempfindlichkeit auf Ebene der Nervenenden zu dämpfen, ohne dass es dabei gleichzeitig zu Störungen im zentralen Nervensystem oder von Regulationsprozessen im Körper kommt.

Sucht: Medikament bremst Verlangen nach Alkohol

Unter den 13 Bewerbern zu herausragenden Arzneimittelinnovationen hat in der Kategorie „Primary Care“ ein Präparat zur Reduktion des Alkoholkonsums bei Patienten mit Alkoholabhängigkeit gewonnen. Nalmefen (Firma Lundbeck) ist ein selektiver Opioidrezeptor-Modulator, der antagonistisch an den µ- und δ-Opioid-Rezeptoren und partiell agonistisch an den Ƙ-Opioid-Rezeptoren wirkt. Alkoholkonsum löst eine Ausschüttung von körpereigenen Endorphinen aus, die hemmende Mechanismen in Kraft setzen, die das dopaminerge Belohnungssystem dämpfen, sodass die Endorphinwirkung geschwächt wird. Letztlich wird im Nucleus accumbens weniger Dopamin freigesetzt, sodass der verstärkende Effekt des Alkohols auf das dopaminerge Belohnungssystem gedämpft und dadurch das Verlangen des Patienten nach Alkohol verringert wird.

Translation: erste kausale Therapie bei der Duchenne-Muskeldystrophie

In der Kategorie „Orphan Drugs“ konnte sich ein Medikament durchsetzen, das die erste kausale Therapie bei der Duchenne-Muskeldystrophie darstellt. Ataluren (PTC Therapeutics) ist das erste Medikament, das bei einer Nonsense-Mutation der Duchenne-Muskeldystrophie in die gestörte Bildung eines Muskelproteins eingreift und auf diese Weise das Fortschreiten der Krankheit verzögern kann. Dystrophin ist ein Membranprotein des Zytoskeletts von Muskelzellen mit entscheidender Bedeutung für die Stabilität quergestreifter Muskelzellen und Herzmuskelzellen mit Verbindung zu kontraktilen Elementen der Zellen. Die fehlerhafte Dystrophin-Bildung bei der Duchenne-Muskeldystrophie ist bei 10–15% auf eine Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen zurück zu führen, die dazu führt, dass in die korrespondierende Messenger-RNA ein frühzeitiges Stopp-Codon eingebaut wird, das vorzeitig den Translationsprozess beendet, bevor das Protein vollständig synthetisiert worden ist. Dadurch ist die Dystrophinbildung bei den erkrankten Patienten quantitativ und qualitativ ungenügend. Durch Ataluren wird das Stopp-Codon überbrückt, sodass die Zelle wieder ein funktionelles Dystrophin-Molekül erstellen kann und der Translationsprozess korrigiert wird.


Prof. Dr. Marianne Dieterich, FANA, FEAN
Mitglied der Jury

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